Иммунотерапевтический препарат Новартис может открыть новые перспективы в лечении двух типов лимфом.

Компания Новартис объявила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) приняло заявки на регистрацию и предоставило компании Новартис право на приоритетное рассмотрение документации по CTL019 (tisagenlecleucel-T), инновационной терапии Т-лимфоцитами с химерными антигенными рецепторами для лечения двух групп пациентов:

• Детей и молодых пациентов с диагнозом рецидивирующего или рефрактерного острого В-клеточного лимфобластного лейкоза (ОЛЛ);
• Взрослых пациентов с диагнозом рецидивирующей или рефрактерной диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы (ДКВЛ), которые прошли 2 неудачные терапии другого вида.

CAR-T терапия отличается от существующих препаратов, тем, что производится индивидуально для каждого пациента. CAR-Т терапия заключается в следующем: из крови пациента выделяют специальные клетки иммунной системы – T-лимфоциты, далее в ДНК T-лимфоцитов встраивают химерный антигенный рецептор (CAR-T). Химерный рецептор способен распознавать клетки рака и активировать те механизмы T-лимфоцитов, которые способны устранять эти клетки. Трансформированные T-лимфоциты клонируют и вводят обратно пациенту.

«В Новартис, мы стремимся полностью раскрыть потенциал CTL019, включая возможность помощи пациентам с рефрактерной или рецидивирующей ДКВЛ,» — сказал Вас Нарасимхан,  руководитель направления глобального развития и медицинский директор Новартис. «Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA, чтобы эта возможность лечения стала доступной для пациентов».

Решение FDA о приоритетном рассмотрении препарата CTL019, разработанного Новартис в сотрудничестве с Университетом Пенсильвании (США), основывается на результатах двух типов исследований:

• Исследование ELIANA: Международное исследование CAR-T терапии с участием 25 клинических центров США, ЕС, Канады, Австралии и Японии. У 82% (41 из 50) пациентов, которым были введены Т-лимфоциты с химерными антигенными рецепторами, наблюдалась полная ремиссия или полная ремиссия с неполным гематологическим ответом через 3 месяца после инфузии CTL019. У 48% пациентов, принимавших участие в исследовании наблюдались серьезные побочные эффекты, свойственные в целом таким методам лечения. Летальных исходов в  период проведения исследования не наблюдалось.
• Исследование JULIET: исследование безопасности и эффективности применения CTL019 взрослыми пациентами с диагнозом ДКВЛ. Подробные результаты JULIET будут представлены на предстоящем медицинском конгрессе.

Согласно правилам FDA, статус приоритетного рассмотрения может способствовать более быстрому принятию решения, чем при стандартной процедуре. Данное правило регламентирует первоочередную оценку препаратов, которые потенциально могут существенно улучшить результаты лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний, по сравнению со рядовыми заявками.

«Нас вдохновляет признание FDA потенциала CTL019 в лечении взрослой группы пациентов, после признания многообещающих результатов исследования применения терапии у пациентов с острым лимфобластным лейкозом», – сообщил Карл Джун, директор центра клеточной иммунотерапии школы медицины Perelman университета Пенсильвании.

Общие данные о типах заболеваний ОЛЛ и ДКВЛ:

• Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) составляет примерно 25% случаев онкологических заболеваний у детей в возрасте до 15 лет и является самым распространенным видом рака у детей в США. Количество способов лечения ОЛЛ ограничено, вероятность выживаемости мала, особенно у детей, у которых наблюдается рецидив.
• Рецидивирующая или рефрактерная диффузная крупноклеточная В-клеточная лимфома (ДКВЛ) является самой частой формой лимфомы и встречается примерно в 30% случаев всех Неходжкинских лимфом. От 10% до 15% пациентов с диагнозом ДКВЛ не реагируют на первичную терапию или у них происходит рецидив в течение трех месяцев лечения. В дополнение к этой группе людей, у 20-25% пациентов происходит рецидив болезни после прохождения первичной терапии и хорошего первоначально отклика на лечение.

Новартис подчеркивает, что иммунотерапевтический препарат CTL019 является экспериментальным. На данный момент применение данной терапии возможно только в условиях клинических исследований.

Источник: Novartis.com